基因編輯讓他停葯三年半，HIV病毒庫下降，這項技術讓人看到希望

Christopher Schiessl博士在舊金山的一個醫療中心檢查Matt Chappell。

十多年來，最強大的艾滋病藥物無法完全控制Matt Chappell的HIV感染。現在他的身體自行控制，研究人員正試圖完善基因編輯，使之成為可能。

科學家們摘除了他的一些血細胞，禁用了一種基因來幫助他們抵抗艾滋病毒，並在2014年將這些「編輯」的細胞重新還給了他。到目前為止，它已經給了這名舊金山人最好的治療方法。

「我已經停葯了三年半了，」他說。儘管去年癌症治療對他的免疫系統產生了影響，他還是能夠控制病毒。

不過,Chappell是幸運的。在這些實驗中，其他100個人中只有少數幾個人能夠在幾年內遠離HIV藥物；其他人仍然需要藥物來抑制艾滋病毒。

現在，研究人員認為他們可以改進治療方法，並試圖通過修改DNA來解決艾滋病問題。人們正在進行新的研究以測試這些調整方法。

「基因治療技術已經取得了很大進展，」加州大學洛杉磯分校艾滋病研究所的Otto Yang博士說。 「很多人都認為現在是回去的好時機。」

他們包括國家過敏和傳染病研究所所長Anthony Fauci博士，該研究所正在資助一些新研究。 他不認為這項技術會變得很普遍，因為數百萬人在現有的治療方法上做得很好。 但他表示，它可以幫助那些無法輕易控制病毒的人，因為它具有治癒的潛力應該被追求。

「他們非常大膽地創新技術，主要是為了嘗試和治癒人們，」他說。「值得嘗試，因為科學就在那裡。」

Matt Chappell的HIV感染已被有效「治癒」。

目前已知只有一個人被治癒了HIV感染，這名男子10年前接受了一個細胞移植，從一個對病毒具有自然免疫力的捐獻者身上。捐獻者缺乏一種常見的基因，這種基因可以使HIV感染T細胞。

移植給受者提供了保護，但是這樣的程序太危險了，不能廣泛使用。科學家們一直在試圖通過改變病人自身的細胞來建立類似的免疫系統。他們使用一種叫做鋅指核酸酶的基因編輯工具，在一個精確的位置切割DNA，從而使HIV的入口基因喪失功能。

加利福尼亞的Sangamo公司，使編輯工具療法並贊助了最初的研究。

Sangamo的總裁Sandy Macrae博士說，它起到了作用，T細胞內編輯過後，但它的效果並不好；改變的T細胞數量超過未被改變T細胞，未被改變的T細胞仍然可能會被感染。

現在，加利福尼亞Duarte研究中心的希望之城的John Zaia博士正在嘗試這種方法。他正在使用血液幹細胞 - 產生許多其他細胞的親代細胞。 Zaia說，一旦幹細胞發生改變，益處就會增加並持續更長時間。

Chappell是少數幾個在基因編輯治療后停止服用HIV藥物的患者之一

雖然最初的基因編輯實驗令人失望，但有一線希望。 在這些研究中，患者處於休眠狀態的HIV細胞數量大幅下降 - 所謂的沉默病毒庫。

在克利夫蘭凱斯西儲大學， Rafick-Pierre Sekaly博士正試圖利用這一下降。 他的研究將嘗試進行相同的基因編輯 - 禁用導致艾滋病入侵的基因 - 同時讓患者停用強效抗病毒藥物至少一年，然後停止使用。

「只要我們不能擺脫這種病毒庫，我們就永遠無法停止治療，」他解釋說。

希望是藥物加上改變的細胞能夠擊倒病毒，並將病毒庫減少到人體可以自行控制任何殘留疾病的程度，正如Chappell似乎正在做的那樣。

James Riley

賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)的科學家們正在嘗試一種兩部分的方法:除了摧毀艾滋病毒入口的基因外，他們還增加了一種幫助T細胞識別和殺死HIV的基因。第二部分叫做CAR-T療法，這是去年批准的治療癌症的療法。

這項新的研究的帶頭人，科學家James Riley，被鼓勵在賓夕法尼亞的一些病人在早期的研究中，在沒有藥物的情況下抑制了將近一年的艾滋病。

「你永遠不會知道他們生病了」，即使病毒仍能被發現，Riley說。「在某種程度上，你會有信心，它不會再回來了。」

Chappell的醫生，Christopher Schiessl在舊金山的一家醫療診所，希望Chappell能有這樣的機會。雖然他現在身體狀況良好，但他的免疫系統可能正在減弱。

Chappell很樂觀，他相信基因療法最終將提供一個長期的解決方案。

「如果我們要治癒艾滋病，」他說，「這就是它將要發生的方式。」